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北京時代方略

Alnylam在研RNAi療法vutrisiran18個月新數(shù)據(jù)公布 治療hATTR-PN

Alnylam是一家行業(yè)領(lǐng)先的RNAi治療公司。近日，該公司公布了vutrisiran 3期HELIOS-A研究的18個月積極結(jié)果。vutrisiran是一種在研的RNAi療法，每3個月皮下注射一次，用于治療遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性多發(fā)性神經(jīng)?。╤ATTR-PN）成人患者。之前，該研究在9個月時間點達到了主要終點和全部次要終點。

來源： 生物谷　

 

Alnylam是一家行業(yè)領(lǐng)先的RNAi治療公司。近日，該公司公布了vutrisiran 3期HELIOS-A研究的18個月積極結(jié)果。vutrisiran是一種在研的RNAi療法，每3個月皮下注射一次，用于治療遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性多發(fā)性神經(jīng)病（hATTR-PN）成人患者。之前，該研究在9個月時間點達到了主要終點和全部次要終點。

此次公布的最新結(jié)果顯示，該研究達到了18個月時間點測定的全部次要終點：與RNAi藥物Onpattro（patisiran）3期APOLLO研究的外部安慰劑數(shù)據(jù)相比，vutrisiran治療使神經(jīng)病變損害（mNIS+7）、生活質(zhì)量（QOL）、步態(tài)速度、營養(yǎng)狀況、總體殘疾在統(tǒng)計學上有顯著改善。在最終次要終點方面，正如預期的那樣，vutrisiran治療組在血清TTR水平降低方面與研究中的Onpattro治療組相比顯示出非劣效性。

此外，在18個月時，接受vutrisiran治療的患者，在多個探索性終點上也顯示出改善。與安慰劑相比，vutrisiran治療的患者在心臟生物標志物終點NT-proBNP（一種心臟壓力的測量指標）方面表現(xiàn)出改善。此外，與安慰劑相比，vutrisiran治療的患者在某些超聲心動圖參數(shù)方面也有改善。最后，在一個由48例患者組成的計劃隊列中，vutrisiran治療與大多數(shù)患者心臟中锝(Technetium)攝取的改善相關(guān)，為降低的心臟淀粉樣蛋白負荷提供了潛在證據(jù)。

該研究中，vutrisiran繼續(xù)表現(xiàn)出令人鼓舞的安全性和耐受性。Alnylam計劃在2022年初的醫(yī)學大會上公布完整的18個月結(jié)果。

siRNA：沉默特異性基因，降低表達幅度達99%

vutrisiran是一種在研的皮下注射RNAi療法，用于治療ATTR淀粉樣變性，包括遺傳性（hATTR）和野生型（wtATTR）淀粉樣變性。vutrisiran能夠靶向并沉默特定的信使RNA，在野生型和突變型轉(zhuǎn)甲狀腺素（TTR）蛋白制造出來之前進行阻斷。

vutrisiran每季度（3個月）皮下注射一次，可幫助減少TTR淀粉樣蛋白在組織中的沉積，促進組織中沉積的TTR淀粉樣蛋白的清除，并潛在地恢復這些組織的功能。vutrisiran利用了Alnylam公司的增強穩(wěn)定化學(ESC)-GalNAc共軛遞送平臺，旨在提高效力和高代謝穩(wěn)定性，可允許不那么頻繁（infrequent）的皮下注射。

目前，vutrisiran治療hATTR-PN成人患者的上市申請正在接受美國FDA、歐盟EMA的審查。在美國和歐盟，vutrisiran均被授予了治療ATTR淀粉樣變性的孤兒藥資格（ODD），在美國還被授予了治療成人hATTR-PN的快速通道資格（FTD）。vutrisiran正在接受美國FDA的優(yōu)先審查，《處方藥用戶收費法》（PDUFA）目標日期為2022年4月14日。

遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素（hATTR）淀粉樣變性是一種可遺傳的退行性致命性疾病，由TTR基因突變導致。TTR蛋白主要在肝臟中產(chǎn)生，正常情況下是維生素A的載體。TTR基因突變可導致異常的淀粉樣蛋白積聚并損害身體器官和組織，如周圍神經(jīng)和心臟，導致難以治療的周圍感覺運動神經(jīng)病變、自主神經(jīng)病變和/或心肌病以及其他疾病表現(xiàn)。hATTR淀粉樣變性代表了一個關(guān)鍵的未滿足醫(yī)療需求，具有很高的發(fā)病率和死亡率，全球約有5萬名患者。確診后的中位生存期為4.7年，伴有心肌病的患者具有更短的生存期（中位數(shù)為3.4年）。

Alnylam公司已推出了一款治療hATTR-PN的藥物Onpattro（patisiran），該藥于2018年8月獲美國FDA批準，成為RNAi現(xiàn)象被發(fā)現(xiàn)整整20年以來獲準上市的首款RNAi藥物，適用于治療hATTR-PN成人患者。

Onpattro是一款通過靜脈注射的RNAi藥物，每3周給藥一次。該藥旨在靶向并沉默特異的信使RNA（mRNA），阻斷TTR蛋白的生成，這可能有助于減少沉積并促進TTR淀粉樣蛋白在外周組織中的清除，并恢復這些組織的功能。

注：原文有刪減

原文出處：Alnylam Reports Positive Topline 18-Month Results from HELIOS-A Phase 3 Study of Vutrisiran in Patients with hATTR Amyloidosis with Polyneuropathy

 

本文來源自生物谷，更多資訊請下載生物谷APP(http://www.bioon.com/m/)

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