全球生物技術(shù)突破與產(chǎn)業(yè)化快速演進，技術(shù)更替和成果轉(zhuǎn)化周期日益縮短，以細胞治療為代表的新技術(shù)成為近年來生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的重要動力，被預測將成為“醫(yī)學第三大支柱”。根據(jù)治療原理，細胞治療主要分為干細胞治療（主要應用于罕見病、重大慢性疾病和嚴重創(chuàng)傷修復的再生醫(yī)學領(lǐng)域）和免疫細胞治療（主要應用于腫瘤領(lǐng)域），逐漸成為彌補傳統(tǒng)治療不可或缺的有效手段。以此次新冠肺炎為例，當前全球近60項干細胞治療新冠肺炎研究項目正如火如荼地開展。武漢已經(jīng)完成超過200例的干細胞治療，美國、韓國、阿聯(lián)酋等均完成部分新冠中/重度患者干細胞治療，臨床治療安全性良好，為新冠肺炎治療提供了新方法和新模式。

 

目前全球已上市42種細胞治療產(chǎn)品，已登記的細胞治療產(chǎn)品臨床試驗約為7900項。盡管細胞治療還存在許多工程學和調(diào)控方面的挑戰(zhàn)，但隨著基礎(chǔ)研究的突破和臨床應用的快速推進，細胞產(chǎn)業(yè)催生巨大的市場空間。預計2020年干細胞產(chǎn)業(yè)規(guī)模全球約4000億美元，而免疫細胞治療至少將占據(jù)全部腫瘤治療市場規(guī)模的10%。

 

發(fā)展細胞產(chǎn)業(yè)不再是一道選擇題

 

搶占生物技術(shù)和生物產(chǎn)業(yè)的制高點已經(jīng)成為各國提高國際競爭力、掌握發(fā)展主動權(quán)的重大戰(zhàn)略，細胞產(chǎn)業(yè)作為全球新一輪生物技術(shù)變革的重要領(lǐng)域，被當作重點支持發(fā)展的方向。例如為鼓勵CAR-T細胞療法為主的免疫治療，美國國會撥款18億美元開展癌癥“登月計劃”；日本和英國實行干細胞治療舉國體制，鼓勵并促進規(guī)范有序的細胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展。

 

盡管細胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展面臨許多質(zhì)量檢定標準和監(jiān)管規(guī)范問題，2016年魏則西事件致使我國細胞產(chǎn)業(yè)停滯一段時間，但國家陸續(xù)發(fā)布《細胞治療產(chǎn)品研究與評價技術(shù)指導原則（試行）》、《生物醫(yī)學新技術(shù)臨床應用管理條例(征求意見稿)》、《體細胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應用管理辦法(試行)》(征求意見稿)等，為國內(nèi)細胞治療行業(yè)制定詳細的一般性與通用性指導原則，細胞產(chǎn)業(yè)日趨規(guī)范化。

 

與此同時，我國也明確制定一系列方針和政策加快細胞產(chǎn)業(yè)的發(fā)展，《“十三五”國家戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)發(fā)展規(guī)劃》、《戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)重點產(chǎn)品和服務(wù)指導目錄》、《“十三五”生物產(chǎn)業(yè)發(fā)展規(guī)劃》、《“十三五”衛(wèi)生與健康科技創(chuàng)新專項規(guī)劃》、《促進健康產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展行動綱要（2019-2022年）》等明確加強干細胞、免疫細胞治療等關(guān)鍵技術(shù)研究。被視為行業(yè)發(fā)展風向標的2019年版《產(chǎn)業(yè)結(jié)構(gòu)調(diào)整指導目錄》首次將細胞治療藥物增加進鼓勵類目錄，標志著我國細胞治療已步入產(chǎn)業(yè)化階段。僅2019年，有11個地方政府和產(chǎn)業(yè)園區(qū)出臺支持政策，明確扶持發(fā)展細胞產(chǎn)業(yè)。

 

因此，發(fā)展細胞產(chǎn)業(yè)不僅積極響應國家號召，同時也開啟區(qū)域產(chǎn)業(yè)競爭力彎道超車的契機，對生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)格局變化產(chǎn)生深刻影響。后疫情時代各地紛紛加碼布局生物醫(yī)藥，細胞產(chǎn)業(yè)概念熱火朝天，談?wù)摰牟辉偈?ldquo;是否發(fā)展細胞產(chǎn)業(yè)”，而是“如何發(fā)展細胞產(chǎn)業(yè)”。

 

地方政府或園區(qū)發(fā)展細胞產(chǎn)業(yè)需專業(yè)系統(tǒng)性布局

 

與生物醫(yī)藥其它細分領(lǐng)域相比，地方政府或園區(qū)發(fā)展細胞產(chǎn)業(yè)具有一定的特殊性。

其一，細胞產(chǎn)業(yè)的發(fā)展尚處于起步階段，目前細胞治療還沒有形成相應的產(chǎn)業(yè)集群，國內(nèi)外可以借鑒的發(fā)展經(jīng)驗很少。

 

其二，細胞治療屬于技術(shù)密集型的新興技術(shù)，以投機逐利為目的的臨床研究數(shù)量較大，潛在風險高，臨床前項目的成功率普遍很低，多數(shù)產(chǎn)品至少到臨床Ⅱ期才會明確其潛在價值，短期內(nèi)難以實現(xiàn)產(chǎn)業(yè)的經(jīng)濟效益。對相關(guān)企業(yè)或項目的篩選引進需要專業(yè)準確的評估。

 

其三，我國對細胞產(chǎn)業(yè)的準入要求極高。如《外商投資準入特別管理措施（負面清單）（2020 年版）》明確規(guī)定，禁止外商投資“人體干細胞、基因診斷與治療技術(shù)開發(fā)和應用”。細胞產(chǎn)業(yè)不同產(chǎn)業(yè)鏈環(huán)節(jié)的政策壁壘和招商雷區(qū)需要仔細甄別。

 

其四，細胞產(chǎn)業(yè)的產(chǎn)業(yè)鏈條極長，包括細胞提取和存儲、質(zhì)控檢驗、研發(fā)生產(chǎn)、臨床應用、冷鏈物流等，但不同環(huán)節(jié)的發(fā)展難度不同。地方政府或園區(qū)需要結(jié)合對不同產(chǎn)業(yè)環(huán)節(jié)的產(chǎn)業(yè)基礎(chǔ)如科研院所、現(xiàn)有企業(yè)、針對干細胞或免疫細胞的臨床備案機構(gòu)等，針對發(fā)展前景、市場價值、準入門檻和難度、競爭激烈程度、主要企業(yè)和項目等進行比較，明確細胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展體系布局優(yōu)先級。

 

其五，細胞治療近幾年發(fā)展才突飛猛進，大多都是初創(chuàng)或成長階段的中小創(chuàng)新型企業(yè)，正處于孕育待發(fā)的重要關(guān)口，僅靠自身實現(xiàn)快速發(fā)展非常困難，除資金支持外，還需要針對細胞產(chǎn)業(yè)的公共服務(wù)平臺、GMP廠房等相關(guān)配套的支持。地方政府或園區(qū)需要專業(yè)設(shè)計具有針對性和真正服務(wù)型的技術(shù)服務(wù)平臺和支撐體系吸引優(yōu)秀企業(yè)和項目。

 

其六，企業(yè)進駐地方或園區(qū)最關(guān)注的一個是配套，另一個是人才，細胞治療作為最前沿生物技術(shù)對人才的要求極高。引進研發(fā)型人才的重要性不言而喻，但細胞產(chǎn)業(yè)的特殊性在于細胞篩選、細胞株構(gòu)建優(yōu)化、質(zhì)控檢驗等人才極其匱乏。選擇哪些人才、如何留住需要根據(jù)細胞產(chǎn)業(yè)布局系統(tǒng)性地把脈整理。

 

可見細胞產(chǎn)業(yè)“發(fā)展路在何方”絕不是頭腦一熱就熱火朝天地大力發(fā)展，而是需要結(jié)合國家政策導向、產(chǎn)業(yè)發(fā)展趨勢和區(qū)域競爭格局，在分析產(chǎn)業(yè)基礎(chǔ)、挖掘潛力、剖析痛點基礎(chǔ)上明晰目標定位和發(fā)展路徑。專業(yè)的系統(tǒng)規(guī)劃布局對細胞產(chǎn)業(yè)的發(fā)展高度和速度、引進人才、項目落地至關(guān)重要。

 

來源 | 醫(yī)藥地理

作者 | pharmadl