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北京時(shí)代方略

研究開發(fā)快速糾正遺傳性基因突變方法 有望治療人類遺傳性疾病

人類誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（hiPSCs）允許對遺傳性疾病進(jìn)行體外研究，并且擁有個(gè)體化干細(xì)胞治療的潛力，基因編輯技術(shù)（能夠精確修飾特異性目標(biāo)位點(diǎn)）代表了不同hiPSC應(yīng)用的寶貴工具，這在單基因疾病中特別有用，其能幫助分析未知突變的功能，或創(chuàng)造遺傳糾正且來自患者機(jī)體的hipsCs。近日，一篇發(fā)表在國際雜志Stem Cell Reports上題為“Simultaneous high-efficiency base editing and reprogramming of patient fibroblasts”的研究報(bào)告中，來自赫爾辛基大學(xué)等機(jī)構(gòu)的科學(xué)家們通過研究開發(fā)了一種新方法，其能精確且快速地糾正培養(yǎng)的患者機(jī)體細(xì)胞中的遺傳改變。

來源： 生物谷　

 

人類誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（hiPSCs）允許對遺傳性疾病進(jìn)行體外研究，并且擁有個(gè)體化干細(xì)胞治療的潛力，基因編輯技術(shù)（能夠精確修飾特異性目標(biāo)位點(diǎn)）代表了不同hiPSC應(yīng)用的寶貴工具，這在單基因疾病中特別有用，其能幫助分析未知突變的功能，或創(chuàng)造遺傳糾正且來自患者機(jī)體的hipsCs。近日，一篇發(fā)表在國際雜志Stem Cell Reports上題為“Simultaneous high-efficiency base editing and reprogramming of patient fibroblasts”的研究報(bào)告中，來自赫爾辛基大學(xué)等機(jī)構(gòu)的科學(xué)家們通過研究開發(fā)了一種新方法，其能精確且快速地糾正培養(yǎng)的患者機(jī)體細(xì)胞中的遺傳改變。

這種新方法能從患不同遺傳性疾病患者2-3毫米的皮膚活檢組織中產(chǎn)生遺傳性糾正的自體多能干細(xì)胞，而糾正后的干細(xì)胞對于研究非常有必要，其對于開發(fā)治療有關(guān)疾病的新型療法也非常重要。這種新方法基于此前研究人員在干細(xì)胞和基因編輯領(lǐng)域的突破性研究（包括獲得諾貝爾獎(jiǎng)的技術(shù)），第一項(xiàng)技術(shù)就是誘導(dǎo)多能干細(xì)胞的開發(fā)，即來自分化細(xì)胞的ipsCs，其于2012年獲得了諾爾貝生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)；而另一項(xiàng)技術(shù)則是CRISPR-Cas9基因魔剪的創(chuàng)新，其于2020年也獲得了諾貝爾獎(jiǎng)。研究者所開發(fā)的新方法結(jié)合了這些技術(shù)來糾正引發(fā)遺傳性疾病的基因突變，同時(shí)還能創(chuàng)造出功能齊全的新型干細(xì)胞。

研究人員的長期目標(biāo)就是產(chǎn)生具有治療特性的自體細(xì)胞，使用來自患者機(jī)體糾正的細(xì)胞就能幫助避免來自供體的器官和組織移植所產(chǎn)生的免疫挑戰(zhàn)。目前有超過6000種已知的遺傳性疾病，其都是由不同的基因突變所致，其中一些疾病目前是利用來自健康供體所捐贈(zèng)的細(xì)胞或器官移植來進(jìn)行治療（如果合適供體有的話）。

綜上，本文研究結(jié)果表明，研究者所開發(fā)的新方法能夠產(chǎn)生幾十個(gè)基因編輯的hipsC單克隆細(xì)胞系，其具有前所有為的效率和穩(wěn)定性，同時(shí)還能大大減少細(xì)胞培養(yǎng)所花費(fèi)的時(shí)間，并能降低其在體外發(fā)生改變的風(fēng)險(xiǎn)。

注：原文有刪減

原始出處：

Sami Jalil，Timo Keskinen，Rocío Maldonado, et al.Simultaneous high-efficiency base editing and reprogramming of patient fibroblasts, Stem Cell Reports (2021). DOI:10.1016/j.stemcr.2021.10.017

 

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